Een innovatieve stamcelbehandeling ontwikkeld door Hadassah-University Medical Center en NeuroGenesis heeft geleid tot significante klinische verbeteringen bij patiënten met progressieve multiple sclerose, volgens de resultaten van een fase II klinische studie.
De resultaten van de placebogecontroleerde studie, waarin werd vastgesteld dat de behandeling de progressie van de ziekte niet alleen stopte, maar zelfs omkeerde, werden gepubliceerd in het peer-reviewed tijdschrift Brain van Oxford University.
Volgens de in de VS gevestigde National Multiple Sclerosis Society is multiple sclerose (MS) een auto-immuunziekte die wereldwijd meer dan 2,3 miljoen mensen teistert. De ziekte veroorzaakt schade aan de myeline – de bedekking die de zenuwen beschermt en een efficiënte overdracht van zenuwimpulsen bevordert – en in de zenuwcellen van het centrale zenuwstelsel, wat uiteindelijk leidt tot een neurologische handicap.
Mensen met MS ervaren vaak tintelingen in hun ledematen of gevoelloosheid, kunnen moeite hebben met lopen en het gebruik van hun handen en kunnen uiteindelijk zelfs verlamd raken. De aandoening wordt ook geassocieerd met virusproblemen.
Tot op heden is er niet alleen geen remedie bekend, maar mensen met progressieve MS hebben weinig of geen werkende behandelingen. Degenen die wel bestaan, zijn bedoeld om de incidentie van terugval te verminderen of de progressie van de ziekte te vertragen.
Hadassah’s ontwikkeling, bekend als NG-01, maakt gebruik van een “autologe propriëtaire subpopulatie van mesenchymale stamcellen.”
In termen voor de leek, gebruikt de behandeling cellen die zijn afgeleid van het beenmerg van MS-patiënten, zodat er geen sprake is van afstoting. De cellen worden in het ruggenmerg van de patiënt geïnjecteerd, rechtstreeks in hun centrale zenuwstelsel.
De cellen reizen vervolgens naar de plaats van de verwonding en creëren een “reparatie-ecosysteem” in het laesiegebied, legt Tal Gilat, CEO van NeuroGenesis, uit.
Het proces is relatief eenvoudig en duurt ongeveer 20 minuten onder lokale anesthesie. De patiënt brengt ter observatie een paar uur in het ziekenhuis door en is dan vrij om naar huis te gaan.
De technologie werd verder ontwikkeld door NeuroGenesis, na een licentie van Hadasit, het technologieoverdrachtbedrijf van Hadassah.
“De verbetering van de patiënten was in veel gevallen behoorlijk dramatisch”, zei Gilat. Bijna 60% van de patiënten vertoonde geen enkel bewijs van ziekteactiviteit gedurende de gehele behandelingsperiode, vergeleken met 10% in de placebogroep, wat zich vertaalt in een afname van 85% in de progressie van de ziekte. Ongeveer 20% van degenen die met de stamcellen in hun ruggenmergvloeistof werden behandeld, vertoonden verbetering na een eerste injectie.
Na zes maanden ervoer 73% niet alleen geen ziekteprogressie, maar verbeterde ook. Verbeteringen waren onder meer een beter vermogen om te lopen, meer spierkracht, neurologische verbeteringen in cognitieve functie en verbeteringen in de behendigheid van hun handen. Een functionele MRI toonde ook aan dat er verbetering was in de motorische functie. Gilat beschreef patiënten die weer konden lopen, onder wie iemand die van moeilijk bewegen naar 10 km hardlopen ging.
“Hoewel we momenteel verschillende goede behandelingsopties hebben voor relapsing-remitting MS, schieten we tekort in het bieden van effectieve behandeling voor progressieve MS die de progressie van invaliditeit substantieel zou kunnen onderdrukken”, zei Hadassah’s prof. Dimitrios Karussis, die de studie leidde.
“Deze studie levert bemoedigende resultaten op en suggereert het potentieel voor een nieuwe benadering die niet alleen de progressie van de ziekte kan vertragen, maar zelfs verbetering kan veroorzaken en herstelmechanismen bij progressieve MS kan bevorderen”, zei hij.
Bij de fase II-studie waren 48 patiënten betrokken. Ongeveer 140 patiënten hebben de behandeling echter gekregen tijdens een fase I-studie en door middel van compassionate use bij Hadassah. In geen van de onderzoeken zijn er ernstige, aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen waargenomen.
Momenteel zijn de resultaten van korte duur en vereisen continue behandeling om effectief te blijven. Gilat merkte op dat de behandeling niet “de onderliggende oorzaak van de ziekte aanpakt, die nog niet bekend is. We verbeteren de symptomen”.
Karussis voegde eraan toe dat, “enerzijds, we altijd voorzichtig moeten zijn waar kleine en middelgrote studies positief lieten zien en grote studies de bevindingen nog niet hebben bevestigd. Aan de andere kant, als we de resultaten bij deze patiënten zien, moeten we enthousiast zijn, dit zijn zeker zeer sterke bevindingen.
“Gilat zei dat Hadassah en NeuroGenesis ook vroege stadiumonderzoeken hebben uitgevoerd met de behandeling bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) met goede resultaten.
NeuroGenesis heeft een ontmoeting gehad met de Amerikaanse Food and Drug Administration en de gegevens van de eerste onderzoeken gedeeld. Vervolgens zal het waarschijnlijk een fase III-studie in meerdere centra starten in de VS en vervolgens het aanvraagproces voor goedkeuring starten. Karussis schatte dat dit binnen twee tot vijf jaar zou kunnen gebeuren.
Ontvang gratis onze nieuwsbrieven!
